COMPOSITION AND METHODS FOR MODULATING OF SMN2 SPLICING IN A SUBJECT

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专利权人:

바이오젠 엠에이 인코포레이티드;바이오젠 엠에이 인코포레이티드;콜드스프링하버러보러토리

发明人:

메네트, 씨., 프랑크,훙 젠,리고 프랑크,크래이너 아드리안 알.,후아 이민,파시니, 마르코, 에이.,쉬해버딘 럼야,청 성 에이치.,클리거 캐더린 더블유.

申请号：

KR1020177011876

公开号：

KR1020170054537A

申请日:

2010.06.17

申请国别(地区):

KR

年份:

2017

代理人:

摘要：

Described herein are compounds, compositions and methods that modulate splicing of SMN2 mRNA in a subject. It also provides the use of the compounds and compositions described in the preparation of medicaments for the treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.본 명세서에는 대상에게서 SMN2 mRNA의 스플라이싱을 조정하는 화합물, 조성물 및 방법이 기술된다. 또한, 척수근위축증을 비롯한 질환 및 장애의 치료를 위한 약제의 제조에 있어 기술된 화합물 및 조성물의 용도를 제공한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/