基于CRISPR/CAS9的治疗
- 专利权人:
- 约翰霍普金斯大学
- 发明人:
- A.S.军,V.贾斯库拉-兰加,D.扎克
- 申请号：
- CN201680050474.4
- 公开号：
- CN108350446A
- 申请日:
- 2016.07.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了用于治疗影响眼睛和非‑眼睛组织的病症,例如角膜营养不良和微卫星扩增疾病的方法。所述方法利用核酸酶系统,例如成簇规则间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关(Cas)9(CRISPR‑Cas9),以切割和/或修复基因组DNA。这样的方法可进一步包括DNA双链断裂(DSB)修复系统,其包含与非同源末端连接(NHEJ)或靶向一个或多个CRISPR‑Cas9切割位点的同源定向修复(HDR)组合的修复模板。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
