リチャード ケー． ベストウィック,ダイアン エリザベス フランク,RICHARD K BESTWICK,DIANE ELIZABETH FRANK
申请号：
JP2019212294
公开号：
JP2020039362A
申请日:
2019.11.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
An exon skipping composition for treating muscular dystrophy is provided. Kind Code: A1 An antisense molecule is described that can bind to a selected target site in the human dystrophin gene and induce exon 53 skipping. In one aspect, there is provided an antisense oligomer of 20-50 nucleotides in length capable of binding to a selected target in the human dystrophin gene and inducing exon skipping, wherein the antisense oligomer comprises H53A (+ 36 + 60). ), H53A (+ 30 + 57), H53A (+ 30 + 56), H53A (+ 30 + 55) and H53A (+ 33 + 57). [Selection diagram] None【課題】筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物の提供。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン５３スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。一局面において、ヒトジストロフィン遺伝子において選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘発することができる、長さが２０～５０のヌクレオチドのアンチセンスオリゴマーが提供され、上記アンチセンスオリゴマーは、Ｈ５３Ａ（＋３６＋６０）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５７）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５６）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５５）およびＨ５３Ａ（＋３３＋５７）からなる群より選択されるエキソン５３標的領域に特異的にハイブリダイズする塩基の配列を含む。【選択図】なし
