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Modified RNAi agent
专利权人:
ファーマシューティカルズ,;インコーポレイテッド;アルナイラム;アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド
发明人:
カラントッタティル・ジー・ラジーブ,トレイシー・ジマーマン,ムティア・マノハラン,マルティン・マイアー,サティアナラヤーナ・クチマンチ,クラウス・カリセ
申请号:
JP2014542503
公开号:
JP2015502931A
申请日:
2012.11.16
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
One embodiment of the present invention relates to a double-stranded RNAi (dsRNA) duplex agent that can inhibit the expression of a target gene. This dsRNA duplex contains one or more motifs consisting of three identical modifications in three consecutive nucleotides of one or both strands, particularly at or near the cleavage site of one or both strands. Other aspects of the invention include pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for therapeutic use, and targeting of target genes by administering these dsRNA agents, eg, for the treatment of various disease states. It relates to a method of inhibiting expression.本発明の一態様は、標的遺伝子の発現を阻害することができる二本鎖RNAi(dsRNA)二重鎖剤に関する。このdsRNA二重鎖は、特に、一方または両方の鎖の切断部位またはその近傍に、一方または両方の鎖の3つの連続したヌクレオチドにおける3つの同一の修飾からなる1つ以上のモチーフを含む。本発明の他の態様は、治療用途に適したこれらのdsRNA剤を含む医薬組成物、および、例えば、様々な疾患の状態の治療のために、これらのdsRNA剤を投与することによって標的遺伝子の発現を阻害する方法に関する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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