GOSS, Kendrick A.,PARSONS, Geoffrey B.,GINIATULLINA, Asiya
申请号：
USUS2017/037230
公开号：
WO2017/218519A1
申请日:
2017.06.13
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides, in part, compositions and methods for treating neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL). The invention further provides, in part, gene therapy compositions and methods for the treatment, prevention, or amelioration of at least one symptom of NCL. Particular embodiments provide a pharmaceutical composition comprising a pharmaceutically acceptable carrier and a lentiviral vector, or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector. Further embodiments provide a method of treating NCL comprising administering a lentiviral vector or a mammalian cell transduced with a lentiviral vector.La présente invention porte, en partie, sur des compositions et sur des procédés permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (NCL pour Neuronal Ceroid Lipofuscinose). L'invention porte en outre, en partie, sur des compositions de thérapie génique et sur des procédés pour le traitement, la prévention ou l'amélioration d'au moins un symptôme de céroïde-lipofuscinose neuronale. Des modes de réalisation particuliers portent sur une composition pharmaceutique comprenant un véhicule pharmaceutiquement acceptable et un vecteur lentiviral, ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral. D'autres modes de réalisation portent sur un procédé permettant de traiter des céroïdes-lipofuscinoses neuronales consistant à administrer un vecteur lentiviral ou une cellule mammalienne transduite avec un vecteur lentiviral.
