P38激酶抑制剂降低DUX4和下游基因表达以用于治疗FSHD
- 专利权人:
- 弗尔康医疗公司
- 发明人:
- A.M.卡卡塞,L.G.A.罗哈斯索托,L.A.汤普森三世,O.B.华莱士,L.V.龙科,沈宁,A.S.罗伯森,张洛源
- 申请号：
- CN201880078570.9
- 公开号：
- CN111601593A
- 申请日:
- 2018.10.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及方法和包含p38激酶抑制剂和调控DUX4和下游基因的表达的药剂的组合物，所述下游基因包含但不限于ZSCAN4、LEUTX、PRAMEF2、TRIM43、MBD3L2、KHDC1L、RFPL2、CCNA1、SLC34A2、TPRX1、PRAMEF20、TRIM49、PRAMEF4、PRAME6、PRAMEF15或ZNF280A。公开了用于治疗与异常DUX4和下游基因表达相关的疾病(例如，面肩肱型肌营养不良症)的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
