Aspects of the disclosure relate to compositions and methods useful for treating ocular ciliopathies, for example Leber congenital amaurosis (LCA). In some embodiments, the disclosure provides isolated nucleic acids comprising a transgene encoding a CEP290 protein fragment, and methods of treating ocular ciliopathies using the same.Des aspects de l'invention concernent des compositions et des méthodes utiles pour traiter des ciliopathies oculaires, par exemple l'amaurose congénitale de Leber (LCA). Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des acides nucléiques isolés comprenant un transgène codant pour un fragment de protéine CEP290, et des méthodes de traitement de ciliopathies oculaires à l'aide de ceux-ci.
