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ENZYMATIC REPLACEMENT THERAPY AND ANTISENSE THERAPY FOR POMPE DISEASE
专利权人:
发明人:
申请号:
EP15832905.2
公开号:
EP3387127A1
申请日:
2015.12.07
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Present invention is generally directed to treat glycogen storage disease type Ⅱ by administration or nucleic acid enzyme, the enzyme is to be suitble to the combination of enzyme replacement therapy glycogen storage disease type Ⅱ, in the antisense oligomeric compound of administration, for modulating splicing acid alpha-glucosidase (GAA) gene.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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