The present invention relates to adeno-associated virus (AAV) particles encoding siRNA molecules and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS). The present invention designs, prepares, manufactures AAV particles comprising a regulatory polynucleotide, eg, a polynucleotide encoding at least one small interfering RNA (siRNA) molecule that targets the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene. Compositions, methods and processes for use and/or formulation. Also disclosed are methods of using AAV particles to inhibit the expression of the SOD1 gene in a subject having a neurodegenerative disease (eg, amyotrophic lateral sclerosis (ALS)).本発明は、ｓｉＲＮＡ分子をコードするアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）粒子、および筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）を治療するための方法に関する。本発明は、調節性ポリヌクレオチド、例えば、スーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ１）遺伝子を標的とする少なくとも１つの低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）分子をコードするポリヌクレオチドを含むＡＡＶ粒子を設計、調製、製造、使用および／または製剤化するための組成物、方法およびプロセスに関する。神経変性疾患（例えば、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ））を有する対象のＳＯＤ１遺伝子の発現を阻害するためのＡＡＶ粒子の使用方法もまた開示される。
