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VX-809在制备治疗Bartter综合征药物中的应用
- 专利权人:
- 南京市儿童医院
- 发明人:
- 王春莉,张爱华,贾占军,陈颖,郑必霞,黄艳,尹瀚浚
- 申请号：
- CN201711319868.8
- 公开号：
- CN107982260A
- 申请日:
- 2017.12.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及生化医药技术领域,提供VX‑809在制备治疗Bartter综合征药物中的应用,意图为治疗Bartter综合征,尤其是治疗经典型Bartter综合征提供一种新的思路,拓展治疗Bartter综合征的前景。也为Bartter综合征患者尤其是经典型Bartter综合征患者提供一种新的药物选择。本发明表明化合物VX‑809可以显著提高经典型Bartter综合征患者(尤其是患儿)所携带的ClC‑Kb蛋白突变体F283del的表达水平,提供了VX‑809化合物在制备治疗由ClC‑Kb蛋白突变体F283del所致的经典型Bartter综合征药物中的新用途。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
