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READ-THROUGH INDUCER AND PHARMACEUTICAL USE THEREOF
专利权人:
京都薬品工業株式会社;KYOTO PHARMACEUTICAL INDUSTRIES LTD
发明人:
TAKEDA SHIGEMITSU,武田 滋充,SHIRAHASE HIROAKI,白波瀬 弘明,TAKASHIMA SHUNSUKE,高嶋 俊輔,KITAO TATSUYA,北尾 達哉
申请号:
JP2017073968
公开号:
JP2020100564A
申请日:
2017.04.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a novel read-through inducer.SOLUTION: The present invention relates to a compound represented by the general formula (I) [each symbol in the formula is as described in the specification] or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and a pharmaceutical composition containing the compound as an active ingredient. According to the present invention, since the compound has a read-through activity, it is possible to provide a medicament useful as a prophylactic or therapeutic agent for a nonsense mutant gene disease such as muscular dystrophy, Duchenne muscular dystrophy, cystic fibrosis, mucopolysaccharidosis, ceroid lipofuscinosis, and Niemann-Pick disease.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】新規なリードスルー誘導剤を提供する。【解決手段】本発明は、一般式(I):[式中の各記号は、明細書に記載のとおりである。]で表される化合物またはその医薬上許容される塩、該化合物を有効成分として含有する医薬組成物に関する。本発明によれば、上記化合物がリードスルー活性を有しているため、筋ジストロフィー、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、ムコ多糖症、セロイドリポフスチン症、ニーマンピック病等のナンセンス変異型遺伝子疾患の予防または治療剤として有用な医薬を提供することができる。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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