您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

LNA OLIGONUCLEOTIDE CARBOHYDRATE CONJUGATES
专利权人:
F. KHOFFMANN-LYA ROSH AG
发明人:
ALBEK Nanna (DK),АЛЬБЕК Нанна (DK),KHANSEN Khenrik Fryudenlunn (DK),ХАНСЕН Хенрик Фрюденлунн (DK),KAMMLER Syuzann (DK),КАММЛЕР Сюзанн (DK),RAVN Yakob (DK),РАВН Якоб (DK),ERUM Khenrik (DK),ЭРУМ Хенрик,ALBEK Nanna,АЛЬБЕК Нанна,KHANSEN Khenrik Fryudenlunn,ХАНСЕН Хенрик Фрюденлунн,KAMMLER Syuzann,КАММЛЕР Сюзанн,RAVN Yakob,РАВН Якоб,ERUM Khenrik,TERNER Mark,ТЁРНЕР Марк,KRAMPERT Monika,КРАМП
申请号:
RU2015133167
公开号:
RU0002649367C2
申请日:
2014.01.30
申请国别(地区):
RU
年份:
2018
代理人:
摘要:
FIELD: biochemistry.SUBSTANCE: invention relates to the field of biochemistry. Described is a group of inventions which includes a conjugate that reduces the level of liver expressed RNA, comprising an antisense LNA oligomer and conjugate moiety covalently linked thereto, comprising a group directed at the asialoglycoprotein receptor and a pharmaceutical composition, containing said conjugate in an effective amount. In one embodiment of the invention, the antisense LNA oligomer is 10-22 nucleotide gapmer, and the group directed at the asialoglycoprotein receptor is a galactose cluster with two or three N-acetylgalactosamines. Liver expressed RNA is an mRNA selected from the group consisting of: factor VII, C6 of the complement component, Bcl2, transthyretin (TTR), PCSK9, apolipoprotein B (ApoB), glucagon receptor (GCGR), C-reactive protein (CRP), diacylglycerol acyltransferase type 2 (DGAT2), glucocorticoid receptor (GCCR), phosphatase and tensin homolog (PTEN), tyrosine phosphatase PTP1B, sodium-glucose cotransporter type 2 (SGLT2) and superoxide dismutase SOD1 or RNA virus, for example, hepatitis C virus or hepatitis B.EFFECT: invention widens the range agents for inhibiting RNA expression.21 cl, 21 dwg, 12 ex, 17 tblИзобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат, снижающий уровень экспрессированной в печени РНК, содержащий антисмысловой LNA-олигомер и ковалентно связанную с ним конъюгатную группировку, содержащую группу, направленную на асиалогликопротеиновый рецептор и фармацевтическую композицию, содержащую вышеуказанный конъюгат в эффективном количестве. В одном из вариантов изобретения, антисмысловой LNA-олигомер представляет собой гэпмер длиной 10-22 нуклеотида, а группа, направленная на асиалогликопротеиновый рецептор, представляет собой кластер галактозы с двумя или тремя N-ацетилгалактозаминами. Экспрессируемая в печени РНК представляет собой мРНК, выбранную из группы, состоящей из: фактора VII, С6 компонента к
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
相关专利

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充