CHAD A MIRKIN,チャド エー． マーキン,DAVID A GILJOHANN,デイビッド エー． ギルヨハン,DWIGHT SEFEROS,ドワイト セファロス,ANDREW E PRIGODICH,アンドリュー イー． プリゴディッチ,PINAL C PATEL,ピナル シー． パテル,チャド エー. マーキン,デイビッド エー. ギルヨハン,アンドリュー イー. プリゴディッチ,ピナル シー. パテル
申请号：
JP2017082667
公开号：
JP2017127327A
申请日:
2017.04.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a polyvalent RNA-nanoparticle composition.SOLUTION: According to the present invention, there is provided a nanoparticle functionalized with duplex RNA for a variety of uses including, but not limited to, gene regulation. More specifically, there is provided a novel strategy for conjugating RNA to a nanoparticle to achieve increased stability and activity. According to the present invention, in one aspect, a nanoparticle composition comprises one or more ribonucleic acid (RNA) polynucleotides in association with a nanoparticle. The RNA polynucleotide has a polypeptide interaction site. In addition, the RNA polynucleotide has a sequence that forms a duplex under conditions appropriate to form the duplex, the duplex having at least one domain in a single strand of the duplex sufficiently complementary to a sequence in a target polynucleotide to permit hybridization of the single strand to the target polynucleotide under appropriate conditions.SELECTED DRAWING: None【課題】多価ＲＮＡ－ナノ粒子組成物の提供。【解決手段】本発明は、これに限定されないが遺伝子調節を含めた様々な使用のための、二重鎖ＲＮＡを用いて機能化されたナノ粒子に関する。より詳細には、本開示は、安定性および活性の向上を実現するためにＲＮＡをナノ粒子に結合体化させるための新規の戦略を提供する。一局面において、ナノ粒子と結合した１つまたは複数のリボ核酸（ＲＮＡ）ポリヌクレオチドを含むナノ粒子組成物であって、ＲＮＡポリヌクレオチドが、ポリペプチドの相互作用部位を有し、ＲＮＡポリヌクレオチドが、二重鎖を形成するのに適した条件下で二重鎖を形成する配列を有し、二重鎖は、二重鎖の一本鎖内に、一本鎖と標的ポリヌクレオチドとのハイブリッド形成を適切な条件下で可能にする、標的ポリヌクレオチド内の配列と十分に相補的な少なくとも１つのドメインを有する。【選択図】なし
