FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to recombinant AAV expressing vectors, and can be used in medicine in treating a complement-related disease. Recombinant AAV vector with an expression cassette packed therein contains a nucleic acid encoding a human factor complement H (hfH) variant, functionally related to expression control sequences, which control its expression. Said version of hfH comprises a short consensus repeat (SCR) 1, 2, 3, 4, 19 and 20, and SCR 9, 10, 11, 12, 13, 14 and/or 15 are absent.EFFECT: invention provides expressing a soluble variant of hfH protein preserving the complement regulation function.17 cl, 37 dwg, 7 tblИзобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантным экспрессирующим AAV векторам, и может быть использовано в медицине в лечении заболевания, связанного с комплементом. Рекомбинантный AAV вектор с упакованной в нем экспрессионной кассетой, содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую вариант человеческого регулятора комплемента фактора H (hfH), функционально связанный с последовательностями контроля экспрессии, которые управляют его экспрессией. При этом указанный вариант hfH содержит короткий консенсусный повтор (SCR) 1, 2, 3, 4, 19 и 20, а SCR 9, 10, 11, 12, 13, 14 и/или 15 отсутствуют. Изобретение обеспечивает экспрессию растворимого варианта белка hfH, сохраняющего функцию регуляции комплемента. 5 н. и 12 з.п. ф-лы, 37 ил., 7 табл.
