サントル ナショナル ドゥ ラ ルシェルシュ シアンティフィック;ジェネトン;サントル ナショナル ドゥ ラ ルシェルシュ シアンティフィック;ジェネトン;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE;GENETHON
发明人:
ANA MARIA BUJ BELLO,アナ・マリア・ブジュ・ベロ,ISABELLE RICHARD,イザベル・リシャール
申请号：
JP2020017964
公开号：
JP2020079279A
申请日:
2020.02.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
To provide embodiments based on identification by the inventors that, after systemic administration, an expression system intended for production of a protein in a target tissue, preferably skeletal muscles, can simultaneously lead to expression in other tissues and organs potentially toxic, rendering the expression system unsuitable for therapeutic use.SOLUTION: The present invention relates to an expression system for systemic administration comprising a sequence encoding a protein, the expression system allowing: expression at a therapeutically acceptable level of the protein in target tissues including the skeletal muscles and/or the peripheral nervous tissue； and expression at toxically acceptable level of the protein in tissues other than the target tissues, especially in the heart.SELECTED DRAWING: None【課題】本発明は、全身投与後、標的組織、好ましくは骨格筋におけるタンパク質の生成を意図する発現系は、潜在的に毒性である他の組織及び器官における発現を同時に引き起こすことができ、前記発現系は治療的使用に不適切となるという、本発明者らによる確認に基づくものである。【解決手段】本発明は、タンパク質をコードする配列を含む、全身投与用の発現系であって、- 骨格筋及び/又は末梢神経系の組織を含む標的組織における治療上許容されるレベルのタンパク質の発現、並びに、- 標的組織以外の組織における、特に心臓における毒性上許容されるレベルのタンパク質の発現を可能にする発現系に関する。【選択図】なし
