用于治疗病况和疾病的反义寡聚体
- 专利权人:
- 斯托克制药公司
- 发明人:
- 伊莎贝尔·阿兹纳雷兹,韩舟
- 申请号：
- CN201880069980.7
- 公开号：
- CN111278991A
- 申请日:
- 2018.24.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- SCN1A基因中的另路剪接事件可导致非生产性mRNA转录物,其进而可导致异常的蛋白质表达,并且可靶向SCN1A基因中的另路剪接事件的治疗剂可调节Dravet综合征患者中功能性蛋白质的表达水平,并且/或者抑制异常蛋白质表达。此类治疗剂可用来治疗由SCN1A、SCN8A或SCN5A蛋白缺乏引起的病况。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
