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CONSTRUCTIONS DE THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE WILSON
专利权人:
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.
发明人:
LIVINGSTON, Christine,WADSWORTH, Samuel
申请号:
USUS2020/012131
公开号:
WO2020/142653A1
申请日:
2020.01.03
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
This application relates to adeno-associated viral vectors encoding a truncated yet functional ATP7B for use in gene therapy for treating Wilson disease (WD). The truncated ATP7B described herein has several advantages over the wild-type ATP7B such as higher efficacy and improved manufacturing yield.La présente invention concerne des vecteurs viraux adéno-associés codant pour une ATP7B tronquée mais fonctionnelle destinée à être utilisée en thérapie génique pour traiter la maladie de Wilson (WD). L'ATP7B tronquée décrite dans la description présente plusieurs avantages par rapport à l'ATP7B de type sauvage, tels qu'une efficacité supérieure et un rendement de fabrication amélioré.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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