FRANK C BENNETT,ベネット，フランク・シー,SUSAN M FREIER,フレアー，スーザン・エム,SWAYZE ERIC E,スウェイジ，エリック・イー,FRANK RIGO,リゴ，フランク
申请号：
JP2019078283
公开号：
JP2019141075A
申请日:
2019.04.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in animals.SOLUTION: A C90RF72 specific inhibitor useful for treating, preventing or ameliorating neurodegenerative disease in an individual in need thereof comprises an antisense compound. Examples of neurodegenerative diseases to which administration of the C90RF72 specific inhibitor can provide treatment, prevention and amelioration include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), corticalbasal degeneration syndrome (CBD), atypical Parkinsonian syndrome, and Olivopontocerebellar degeneration (OPCD).SELECTED DRAWING: None【課題】動物におけるＣ９0ＲＦ７２ｍＲＮＡおよびタンパク質の発現を低減させる組成物および方法を提供する。【解決手段】神経変性疾患の治療、予防、または緩和を、それを必要とする個体に行うのに有用なＣ９0ＲＦ７２特異的阻害剤には、アンチセンス化合物が含まれる。Ｃ９0ＲＦ７２特異的阻害剤の投与により治療、予防、および緩和することができる神経変性疾患の例としては、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）、大脳皮質基底核変性症（ＣＢＤ）、非定型パーキンソン症候群、およびオリーブ橋小脳変性症（ＯＰＣＤ）が挙げられる。【選択図】なし
