SEHGAL, Alfica,SIGOVA, Alla A.,ZLOBINE, Igor,SCHWARTZ, Brian E.,BUMCROT, David A.,RAJAGOPAL, Vaishnavi,JUNG, Yun Joon
申请号：
USUS2020/027693
公开号：
WO2020/210642A1
申请日:
2020.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided are methods and compositions for the treating a patient with a urea cycle disorder. Methods and compositions are also provided for modulating genes encoding enzymes that participate in the urea cycle by altering gene signaling networks.La présente invention concerne des méthodes et des compositions pour le traitement d'un patient atteint d'un trouble du cycle de l'urée. L'invention concerne également des méthodes et des compositions pour moduler des gènes codant des enzymes qui jouent un rôle dans le cycle de l'urée par altération des réseaux de signalisation génique.
