THE MCLEAN HOSPITAL CORPORATION; INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.
发明人:
PARK, Yung Hee,ISACSON, Ole
申请号：
USUS2016/031223
公开号：
WO2016/179497A1
申请日:
2016.05.06
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention is directed, in part, to the treatment of a subject having a neurodegenerative disorder, such as Parkinson's disease (PD), by providing glucocerebrosidase enzyme. The enzyme may be provided, e.g., through gene therapy or by administration of a glucocerebrosidase protein. Accordingly, the present invention encompasses glucocerebrosidase nucleic acids or proteins for use in the treatment of PD or other neurodegenerative disorders.La présente invention concerne, en partie, le traitement d'un sujet présentant un trouble neurodégénératif, comme la maladie de Parkinson (PD), par la fourniture d'enzyme de glucocérébrosidase. L'enzyme peut être fourni, par exemple, par le biais d'une thérapie génique ou par l'administration d'une protéine de glucocérébrosidase. En conséquence, la présente invention englobe des protéines ou acides nucléiques de glucocérébrosidase pour utilisation dans le traitement de la PD ou d'autres troubles neurodégénératifs.
