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COMPOSITIONS USEFUL IN TREATMENT OF ORNITHINE TRANSCARBAMYLASE OTC DEFICIENCY
专利权人:
더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아
发明人:
왕 릴리,윌슨 제임스 엠.
申请号:
KR1020167027891
公开号:
KR1020160124229A
申请日:
2015.03.09
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要:
Viral vectors comprising engineered hOTC DNA and RNA sequences are provided which, when delivered to a subject in need thereof, can be used to treat hyperammonemia, ornithine transcarbamylase transcarbamylase deficiency and associated conditions . Also provided is the use of hOTC to treat liver fibrosis and cirrhosis in OTCD patients by administration of hOTC.엔지니어링된 hOTC DNA 및 RNA 서열을 포함하는 바이러스 벡터가 제공되며, 이것은 이를 필요로 하는 대상체에게 전달될 때 고암모니아혈증, 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 트랜스카르바밀라아제 결핍증 및 이와 결부된 증상의 치료에 유용하다. 또한 제공되는 것은 hOTC의 투여에 의해 OTCD 환자에 있어서 간 섬유증, 간경변을 치료하기 위한 hOTC의 사용 방법이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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