ALBERTO MALERBA,CAPUCINE TROLLET,DAVID SUHY,GEORGE J. DICKSON,MICHAEL GRAHAM
申请号：
BR112018071186
公开号：
BR112018071186A2
申请日:
2017.04.13
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to rna interfering reagents (rnai) that target pabpn1 for treating oculopharyngeal muscular dystrophy (opmd), compositions comprising the same and use thereof to treat individuals suffering from opmd or predisposed. the same.a presente revelação refere-se a reagentes de interferência por rna (rnai) que têm como alvo pabpn1 para tratamento de distrofia muscular oculofaríngea (opmd), composições que compreendem os mesmos e uso dos mesmos para tratar indivíduos que sofrem de opmd ou que são predispostos à mesma.
