Antisense oligonucleotide binding to exon 51 of human dystrophin pre-mRNA

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专利权人:

더 거버너스 오브 더 유니버시티 오브 알버타

发明人:

요코타, 토시후미,에치고야, 유스케

申请号：

KR1020207005073

公开号：

KR1020200041326A

申请日:

2018.07.20

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to therapeutic antisense oligonucleotides that bind exon 51 of human dystrophin pre-mRNA to induce exon skipping, and its conjugates and compositions for the treatment of DMD.본 발명은 엑손 스키핑을 유도하기 위하여 인간 디스트로핀 전-mRNA의 엑손 51에 결합하는 치료용 안티센스 올리고뉴클레오타이드, 및 DMD의 치료를 위한 이의 컨쥬게이트 및 조성물에 관한 것이다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/