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靶向突触结合蛋白‑11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用
- 专利权人:
- 西安交通大学
- 发明人:
- 王昌河,康新江
- 申请号：
- CN201711218449.5
- 公开号：
- CN107893078A
- 申请日:
- 2017.11.28
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种靶向突触结合蛋白‑11的siRNA、表达载体和病毒颗粒及其制药应用。属于生物医药技术领域,具体涉及抑制突触接合蛋白Syt11基因表达的siRNA、含有该siRNA作为活性成分的药物组合物、表达该siRNA的重组载体与表达病毒,以及它们在帕金森病及与Syt11表达相关的其它疾病中的应用。本发明针对Synaptotagmin‑11(Syt11)基因的核苷酸序列设计合成了小分子干扰RNA、构建针对靶序列的shRNA表达载体和表达病毒,所述siRNA特异性地在mRNA水平靶向Syt11基因,能够有效抑制Syt11表达,用于治疗帕金森综合症及与Syt11表达相关的其它疾病。所述siRNA转入中脑黑质区神经元后能有效沉默Syt11的表达、逆转帕金森综合症的病理进程。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
