VAN OMMEN Garrit-Jan Boudewijn,VAN DEUTEKOM Judith Christina Theodora,DEN DUNNEN Johannes Theodorus
申请号：
CY161100215
公开号：
CY1117522T1
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
CY
年份:
2017
代理人:
摘要：
Η παρούσα εφεύρεση παρέχει μία μέθοδο για μείωση τουλάχιστον εν μέρει της παραγωγής μιας παρεκλίνoυσας πρωτεΐνης σε ένα κύτταρο και αυτό το κύτταρο περιέχει mRNA το οποίον περιλαμβάνει εξώνια που κωδικεύουν αυτή την πρωτεΐνη, με επαγωγή της λεγομένης παράκαμψης εξωνίου σε αυτό το κύτταρο. Η παράκαμψη εξωνίου έχει σαν αποτέλεσμα ώριμο mRNA που δεν περιέχει το παρακαμφθέν εξώνιο το οποίον οδηγεί σε ένα αλλαγμένο προϊόν εάν αυτό το εξώνιο κωδικεύει αμινοξέα. Η παράκαμψη εξωνίου διεξάγεται με εφοδιασμό ενός κυττάρου με έναν παράγοντα ικανό για ειδική αναστολή σήματος έγκλεισης εξωνίου, για παράδειγμα μία αλληλουχία αναγνώρισης εξωνίου αυτού του εξωνίου. Σε αυτό το σήμα έγκλεισης εξωνίου μπορεί να παρέμβει ένα νουκλεϊνικό οξύ που περιλαμβάνει συμπληρωματικότητα για ένα μέρος αυτού του εξωνίου. Αυτό το νουκλεϊνικό οξύ το οποίον επίσης παρέχεται στο παρόν έγγραφο, μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή ενός φαρμάκου, για παράδειγμα για την θεραπευτική αγωγή μιας κληρονομικής ασθένειας.The present invention provides a method for at least partially reducing the expression of the mRNA contained in the cell for the production of single cell protein These include a protein called epsilon zeta__alpha kappa_delta_kappa__, which induces the so-called bypass of the cell.Bypass epsilon zeta__leads to mature mRNAs that do not contain epsilon zeta________________96 Acid. The cycle of supply of epsilon zeta__carries out a cell-specific signal of inhibitors epsilon zeta__encapsulation, for example, if a sequence This is the alpha gamma.The interference signal may include part of a nucleic acid complementarity. This nucleic acid is also provided in this paper and can be used to produce a drug therapy, for example. The treatment of a hereditary disease.
