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重组GLUT1腺相关病毒载体构建体以及用于恢复GLUT1表达的相关方法
- 专利权人:
- 纽约市哥伦比亚大学理事会;马萨诸塞大学
- 发明人:
- D·德威伍,U·莫纳尼,G·高,K·恩格尔斯塔
- 申请号：
- CN201680025266.9
- 公开号：
- CN107635575A
- 申请日:
- 2016.03.10
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 王建秀`郗名悦
- 摘要：
- 本发明涉及重组Glut1腺相关病毒载体(rAAV)构建体和用于恢复Glut1缺陷型哺乳动物中的Glut1表达的相关方法。在某些实施方案中，所述rAAV还包含鸡β‑肌动蛋白启动子，其中所述rAAV能够穿过血脑屏障(BBB)。在某些实施方案中，本发明涉及一种组合物，所述组合物包含本文所述的任何重组AAV。在某些实施方案中，本发明涉及一种包括容器壳体的试剂盒，所述容器壳体包含本文所述的组合物。在某些实施方案中，本发明涉及恢复受试者的BBB中的Glut1转运的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的本文所述的任何重组AAV载体。在某些实施方案中，本发明涉及一种治疗有需要的受试者中的Glut1缺陷综合征的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
