KOHN, Donald B.,MORGAN, Richard A.,HOLLIS, Roger P.
申请号：
USUS2020/020053
公开号：
WO2020/176712A1
申请日:
2020.02.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
In certain embodiments a lentiviral vector having an LCR comprising HS1 ENCODE core (EC1) sequence (SEQ ID NO:1), and one or more of an HS2 core sequence (ecHS2), an HS3 core sequence (ecHS3), an HS4 core sequence (ecHS4), a full length HS2, a full length HS3, and/or a full length HS4 sequence is provided. In certain embodiments the vector comprises a modified βAS3-globin transgene, where transgene comprises a codon optimized exon 1, and/or a codon optimized exon 2, and/or a codon optimized exon 3.Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne un vecteur lentiviral comportant une région de contrôle de locus (LCR) comprenant une séquence centrale HS1 ENCODE (EC1) (SEQ ID NO : 1), et une ou plusieurs parmi une séquence centrale HS2 (ecHS2), une séquence centrale HS3 (ecHS3), une séquence centrale HS4 (ecHS4), une séquence pleine longueur HS2, une séquence pleine longueur HS3 et/ou une séquence pleine longueur HS4. Dans certains modes de réalisation, le vecteur comprend un transgène βAS3-globine modifié, le transgène comprenant un exon 1 à codon optimisé et/ou un exon 2 à codon optimisé et/ou un exon 3 à codon optimisé.
