WILSON, Ross Crawford,MCGOURTY, Colleen Amanda,DE OÑATE MONJE, Lorena
申请号：
USUS2019/040301
公开号：
WO2020/010083A1
申请日:
2019.07.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure provides a system comprising: a) a modified RNA-binding protein (RBP) comprising: i) an RBP； and ii) one or more endosomolytic peptides (ELPs) covalently linked, directly or via a linker, to the RBP； and b) a modified cargo RNA complexed to the RBP, wherein the modified cargo RNA comprises a cargo RNA modified to include one or more RBP binding sites that are bound by the RBP present in the modified RBP. The present disclosure also provides a method of delivering a cargo RNA to a eukaryotic cell, the method comprising contacting the cell with the system of the present disclosure. The present disclosure provides methods of delivering a cargo RNA to the cytoplasm of a cell. The present disclosure provides methods of delivering a cargo RNA to the cytosol of a cell.La présente invention concerne un système comprenant : a) une protéine de liaison à l'ARN (RBP) modifiée comprenant : i) une RBP ； et ii) un ou plusieurs peptides endosomolytiques (ELP) liés de manière covalente, directement ou par l'intermédiaire d'un lieur, à la RBP ； et b) un ARN cargo modifié complexé à la RBP, l'ARN cargo modifié comprenant un ARN cargo modifié pour inclure un ou plusieurs sites de liaison à la RBP qui sont liés par la RBP présente dans la RBP modifiée. La présente invention concerne également une méthode d'administration d'un ARN cargo à une cellule eucaryote, la méthode comprenant la mise en contact de la cellule avec le système de la présente invention. La présente invention concerne des méthodes d'administration d'ARN cargo dans le cytoplasme d'une cellule. La présente invention concerne des méthodes d'administration d'ARN cargo dans le cytosol d'une cellule.
