The present invention relates to gene therapy vectors useful for the treatment or prevention of hypertrophic cardiomyopathy in a subject in need of treatment. The gene therapy vectors of the present invention comprise a nucleic acid sequence encoding a cardiac exodeviation protein and a cardiomyocyte-specific promoter operably linked to said nucleic acid sequence. The present invention also relates to a cell comprising said gene therapy vector. Also provided are pharmaceutical compositions comprising said gene therapy vectors and / or cells comprising said vectors. In another aspect, the present invention relates to a method for treating or preventing hypertrophic cardiomyopathy in a subject by introducing a gene therapy vector of the present invention into a subject in need of treatment.본 발명은 치료를 요하는 대상자에서 비대심근증의 치료 또는 예방에 유용한 유전자 치료 벡터에 관한 것이다. 본 발명의 유전자 치료 벡터는 심장 근절 단백질을 인코딩하는 핵산 서열 및 상기 핵산 서열에 작동적으로 결합된 심근세포-특이적 프로모터를 포함한다. 본 발명은 또한 상기 유전자 치료 벡터를 포함하는 세포에 관한 것이다. 상기 유전자 치료 벡터 및/또는 상기 벡터를 포함하는 세포를 포함하는 약제학적 조성물도 제공된다. 다른 양태에서, 본 발명은 치료를 요하는 대상자 내로 본 발명의 유전자 치료 벡터를 도입함으로써 대상자에서 비대심근증을 치료 또는 예방하기 위한 방법에 관한 것이다.
