Дэвид Б.,Даррен Х.,Андрей В.,Джонатан Д.,Чжэнь,Тао,Фред
申请号：
EA201891427
公开号：
EA201891427A1
申请日:
2017.03.07
申请国别(地区):
EA
年份:
2019
代理人:
摘要：
New targeting ligands are described that can be coupled to compounds, such as therapeutic compounds, that can be used to direct compounds to a target in vivo. The targeting ligands disclosed herein can serve to target expression inhibitory oligomeric compounds, such as RNAi agents, in liver cells to modulate gene expression. The targeting ligands disclosed herein, when conjugated to an expression inhibitory oligomeric compound, can be used in a variety of applications, including therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic research applications. Compositions including targeting ligands disclosed herein, when linked to expression inhibitory oligomeric compounds, are capable of mediating the expression of target nucleotide sequences in liver cells, such as hepatocytes, which can be used to inhibit gene activity or expression in a cell, tissue or organism.Описаны новые нацеливающие лиганды, которые могут быть соединены с соединениями, такими как терапевтические соединения, которые можно применять для направления соединений на мишень in vivo. Нацеливающие лиганды, раскрытые в настоящем документе, могут служить для нацеливания ингибирующих экспрессию олигомерных соединений, таких как агенты РНКи, в клетки печени для модуляции экспрессии генов. Нацеливающие лиганды, раскрытые в настоящем документе, при конъюгировании с ингибирующим экспрессию олигомерным соединением, могут применяться в различных приложениях, включая применение в терапевтических, диагностических, связанных с валидацией мишеней и геномными исследованиями приложениях. Композиции, включающие нацеливающие лиганды, раскрытые в настоящем документе, будучи связанными с ингибирующими экспрессию олигомерным соединениями, способны опосредовать экспрессию целевых нуклеотидных последовательностей в клетках печени, таких как гепатоциты, что можно применять в ингибировании активности или экспрессии гена в клетке, ткани или организме.
