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Treatment of Angelman syndrome
专利权人:
THE TEXAS A&M UNIVERSITY SYSTEM
发明人:
Scott Victor, DINDOT
申请号:
CO2020006361
公开号:
CO2020006361A2
申请日:
2020.05.26
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要:
1. This description describes the antisense oligonucleotides that induce the expression of UBE3A (UBE3A) ubiquitina ligasa E3A (UBE3A) protein from the paternal side in animal or human nerves. The oligonucleotides diffused to the tail inhibitor of UBE3A father through the unencrypted snhg14 at the 5 'end of UBE3A as, which was located at rnpn snord115-45. In addition, the drug synthesis and treatment of Angelman syndrome are also introduced.En la presente descripción se describen oligonucleótidos antisentido que son capaces de inducir la expresión de la proteína ubiquitina ligasa E3A (UBE3A) a partir del alelo paterno en neuronas animales o humanas. Los oligonucleótidos se dirigen al supresor del alelo paterno de UBE3A por hibridación al ARN no codificante largo de SNHG14 en el extremo 5' de UBE3A-AS, que está aguas abajo del ARNpn SNORD115-45. Además, se describen composiciones farmacéuticas y métodos para el tratamiento del síndrome de Angelman.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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