The present invention relates to oligomer compounds (oligomers) which target nucleic acids encoding human SMN2 in a cell, leading to modulation of SMN2 mRNA splicing which favors full length SMN2 mRNA rather than the poorly functional truncated transcript, SMN2 Δ7. Reduction of SMNA7 mRNA expression and/or increase in full length SMN2 mRNA expression are beneficial for the treatment of diseases or disorders associated with overexpression or undesirably high levels of aberrant forms of SMN2, particularly SMN2 Δ7, such as spinal muscular atrophy (SMA).La présente invention concerne des composés oligomériques (oligomères) qui ciblent des acides nucléiques codant pour le SMN2 humain dans une cellule, conduisant à la modulation de l'épissage d'ARNm de SMN2 qui favorise l'ARNm de SMN2 de longueur totale plutôt qu'un transcrit tronqué faiblement fonctionnel, SMN2 Δ7. La réduction de l'expression d'ARNm de SMNA7 et/ou l'augmentation de l'expression d'ARNm de SMN2 de longueur totale sont bénéfiques pour le traitement de maladies ou de troubles associés à la surexpression ou des niveaux élevés indésirables de formes aberrantes de SMN2, en particulier SMN2 Δ7, telles que la maladie d'Aran-Duchenne (amyotrophie spinale, SMA).
