PROMOTEUR SPÉCIFIQUE D'OLIGODENDROGLIE, MICRO-ARN SPÉCIFIQUE VIS-À-VIS D'UN GÈNE ＰＬＰ１, VECTEUR CONTENANT CE PROMOTEUR ET/OU CE MICRO-ARN, ET COMPOSITION PHARMACEUTIQUE CONTENANT CE VECTEUR
第一三共株式会社;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY AND PSYCHIATRY;NIPPON MEDICAL SCHOOL FOUNDATION;学校法人日本医科大学;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター;DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED
The purpose of the present invention is to provide a vector, a promoter and miRNA for the same, and a pharmaceutical composition including the vector, whereby expression of the PLP1 gene can be suppressed specifically in oligodendrocytes in order to treat PMD caused by an abnormality in the PLP1 gene. This oligodendrocyte-specific promoter includes a nucleic acid having at least 90% sequence identity with the base sequence represented by SEQ ID NO: 1. This miRNA specific to the PLP1 gene has a pair of base sequences comprising a predetermined antisense sequence and sense sequence.L'invention a pour objet de fournir un vecteur permettant d'inhiber de manière spécifique l'expression d'un gène ＰＬＰ１ d'oligodendroglie afin de traiter la maladie de Pelizaeus-Merzbacher provoquée par une anomalie du gène ＰＬＰ１, et de fournir un promoteur destiné à ce vecteur, un micro-ARN, et une composition pharmaceutique contenant ce vecteur. Le promoteur spécifique d'oligodendroglie de l'invention contient un acide nucléique ayant une similarité de séquence d'au moins 90% avec une séquence des bases définie par la SEQ ID NO : 1. Le micro-ARN spécifique vis-à-vis d'un gène ＰＬＰ１ de l'invention possède une paire de séquences de base constituée d'une séquence antisens et d'une séquence sens prédéfinies.本発明は、ＰＬＰ１遺伝子異常に起因するＰＭＤを治療するために、オリゴデンドロサイト特異的にＰＬＰ１遺伝子の発現を抑制することができるベクター及びそのためのプロモータ及びｍｉＲＮＡ、並びに該ベクターを含む医薬組成物を提供することを目的とする。本発明のオリゴデンドロサイト特異的プロモータは配列番号１に記載の塩基配列と少なくとも９０％の配列同一性を有する核酸を含む。本発明のＰＬＰ１遺伝子に特異的なｍｉＲＮＡは、所定のアンチセンス配列とセンス配列とからなる１対の塩基配列を有する。
