ROBERT MACLAREN,ロバート マクラーレン,DANIEL LIPINSKI,ダニエル リピンスキー
申请号：
JP2019209865
公开号：
JP2020059719A
申请日:
2019.11.20
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
To provide an adeno-associated virus (AAV) vector for use in treating retinitis pigmentosa (RP), which is a phenotype of hereditary retinal dystrophy, for gene therapy of ocular disease.SOLUTION: The present invention provides a method for reducing photoreceptor cell death in a subject suffering from retinitis pigmentosa or at risk of developing retinitis pigmentosa. The method comprises administering an adeno-associated virus (AAV) vector containing a nucleotide sequence encoding the ciliary neurotrophic factor (CNTF) to a subject in need thereof, allowing the visual function of the treated eye to be substantially restored or maintained. In the method, the AAV vector contains AAV serotype 2 genome and the CNTF is human CNTF. In the method, the AAV vector is administered to the eye of the subject by subretinal injection, direct retinal injection, or intravitreal injection.SELECTED DRAWING: None【課題】眼疾患の遺伝子治療に関し、遺伝性網膜ジストロフィーの表現型である網膜色素変性症（RP）の治療に用いるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの提供。【解決手段】網膜色素変性症に罹患しているか、または網膜色素変性症を発症するリスクのある被験体において、視細胞死を減少させる方法であって、その方法が、毛様体神経栄養因子（CNTF）をコードするヌクレオチド配列を含有するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを、それを必要とする被験体に投与することを含み、治療を受けた眼において視覚機能が実質的に回復するか又は維持される、方法。ＡＡＶベクターがＡＡＶ血清型２ゲノムを含有し、ＣＮＴＦがヒトＣＮＴＦである方法。ＡＡＶベクターが網膜下注射、直接網膜注射又は硝子体内注射によって、被験体の眼に投与される、方法。【選択図】なし
