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VECTEURS VIRAUX ADÉNO-ASSOCIÉS POUR LE TRAITEMENT DU GLAUCOME À MYOCILINE (MYOC)
专利权人:
Genzyme Corporation
发明人:
申请号:
EP15772133.3
公开号:
EP3194601A1
申请日:
2015.09.16
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are methods for treating myocilin (MYOC) glaucoma using adeno-associated viral (AAV) vectors. In some aspects, the AAV vectors encode R-spondin 1 (RSPO1), R-spondin 2 (RSPO2), R-spondin 3 (RSPO3) or R-spondin 4 (RSPO4) and/or RNAi that targets myocilin (MYOC). In one aspect, viral particles are administered to the eye of a human subject. Viral particles encoding RSPO1, RSPO2, RSPO3 and/or RSPO4 and/or MYOC RNAi are contemplated. In some aspects, variant AAV2 particles that transduce the trabecular meshwork are provided.L'invention concerne des méthodes pour traiter le glaucome à myociline (MYOC) à l'aide de vecteurs viraux adéno-associés (AAV). Selon certains aspects, les vecteurs AAV codent pour la R-spondine 1 (RSPO1), la R-spondine 2 (RSPO2), la R-spondine 3 (RSPO3) ou la R-spondine 4 (RSPO4) et/ou un ARNi qui cible la myociline (MYOC). Selon un aspect de l'invention, des particules virales sont administrées dans l'œil d'un sujet humain. Des particules virales codant pour RSPO1, RSPO2, RSPO3 et/ou RSPO4 et/ou un ARNi MYOC sont envisagées. Selon certains aspects, des particules d'AAV2 variant qui transduisent le réseau trabéculaire sont décrites.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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