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GENE THERAPY FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS AND OTHER SPINAL CORD DISORDERS
专利权人:
GENZYME CORP;ジェンザイム・コーポレーション
发明人:
DODGE JAMES,ジェイムズ・ドッジ,LAMYA SHIHABUDDIN,ラムヤ・シハブッディン,CATHERINE R O'RIORDAN,キャサリン・アール・オリオーダン
申请号:
JP2018071383
公开号:
JP2018118995A
申请日:
2018.04.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for treating disorders or damages that affect motor function and control in a subject.SOLUTION: The invention provides a method and a composition for delivering a transgene into the spinal cord and/or brainstem region of a subject by ventricle administration of a recombinant neurotrophic viral vector comprising an IGF-1 transgene. The viral vector delivers the transgene to a brain region which is susceptible to viral infection for expression of the encoded recombinant viral gene product. The invention also provides a composition for delivering a transgene product to the spinal cord of a subject by administering a recombinant neurotrophic viral vector comprising the transgene.SELECTED DRAWING: None【課題】対象において運動機能及び制御に影響を及ぼす障害又は損傷を処置するための方法及び組成物の提供。【解決手段】IGF-1導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクターの脳室内投与によって、対象の脊髄及び/又は脳幹領域に導入遺伝子を送達するための方法及び組成物を提供する。ウイルス性ベクターは、ウイルスによる感染に影響されやすく、かつコードされている組換えウイルス性遺伝子産物を発現する脳の領域に導入遺伝子を送達する。また、導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクターを投与することによって導入遺伝子産物を対象の脊髄に送達するための組成物も提供される。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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