CURE AHC, INC.;HOPE FOR ANNABEL;ALTERNATING HEMIPLEGIA OF CHILDHOOD FOUNDATION
发明人:
FROST, Simon,MORSCI, Natalia,HACKETT, Neil,SONDHI, Dolan
申请号：
USUS2019/026602
公开号：
WO2019/199841A1
申请日:
2019.04.09
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
This invention relates to a transgenic vector for transducing cells of a mammal's CNS and transgenically expressing a protein in the mammal's CNS. The transgenic vector comprises a virus-derived vector, a nucleic acid sequence encoding the protein, and an endogenous ATP1A3 promoter sequence. This invention also relates to a composition comprising a recombinant AAV vector comprising a nucleic acid sequence encoding a ATP1A3 protein, in a form compatible with administration into the CNS. The invention also relates to a method for treating a subject having a neurological disorder associated with mutations in the ATP1A3 gene and a method for delivering a transgenic ATP1A3 DNA to the central nervous system of a mammal by administering the recombinant AAV vector into the mammal's CNS.La présente invention concerne un vecteur transgénique pour la transduction de cellules du SNC d'un mammifère et l'expression transgénique d'une protéine dans le SNC du mammifère. Le vecteur transgénique comprend un vecteur dérivé du virus, une séquence d'acide nucléique codant pour la protéine, et une séquence de promoteur ATP1A3 endogène. La présente invention concerne également une composition comprenant un vecteur AAV recombinant comprenant une séquence d'acide nucléique codant pour une protéine ATP1A3, sous une forme compatible avec l'administration dans le SNC. L'invention concerne également un procédé pour traiter un sujet atteint d'un trouble neurologique associé à des mutations dans le gène ATP1A3 et un procédé pour administrer un ADN ATP1A3 transgénique au système nerveux central d'un mammifère par administration du vecteur AAV recombinant dans le SNC du mammifère.
