Delivery, use and therapeutic applications of CRISPR-CAS systems and compositions for targeting disorders and diseases using particle delivery components
The present invention provides delivery, engineering and optimization of systems, methods and compositions for manipulating the sequence and / or activity of a target sequence. Delivery particle formulations and / or systems comprising one or more components of the CRISPR-Cas system that are means for targeting the delivery site are provided. The delivery particle formulation of the present invention is preferably a nanoparticle delivery formulation and / or system. Also provided are vectors and vector systems, some of which encode one or more components of a CRISPR complex, and methods for designing and using such vectors. Also, CRISPR complex in eukaryotic cells to ensure increased specificity for target recognition and avoid toxicity and to edit or modify the target site at the target genomic locus to change or improve disease state or pathology A method of inducing body formation is also provided. [Selection] Figure 1本発明は、標的配列の配列及び／又は活性を操作するための系、方法、及び組成物の送達、エンジニアリング及び最適化を提供する。送達部位を標的化するための手段であるＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ系の１つ以上の構成成分を含む送達粒子製剤及び／又は系が提供される。本発明の送達粒子製剤は、好ましくは、ナノ粒子送達製剤及び／又は系である。また、ベクター及びベクター系であって、その一部がＣＲＩＳＰＲ複合体の１つ以上の構成成分をコードする、ベクター及びベクター系、並びにこのようなベクターの設計及び使用方法も提供される。また、標的認識に対する特異性の増強及び毒性の回避を確実にし、かつ目的のゲノム遺伝子座における標的部位を編集又は改変して疾患状態又は病態を変化又は改善するために、真核細胞におけるＣＲＩＳＰＲ複合体の形成を誘導する方法も提供される。【選択図】図１
