筋萎縮性側索硬化症の処置

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专利权人:

アソシアシオン・アンスティテュ・ドゥ・ミオロジー

发明人:

バルカ,マルティーヌ,ビフェリ,マリア-グラジア,ヴォワ,トマ

申请号：

JP2017504740

公开号：

JP2017527276A

申请日:

2015.07.31

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

The present invention relates to a method for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Specifically, the present invention realizes the use of antisense sequences adapted to undergo alternative splicing within the human SOD1 pre-mRNA, resulting in destruction of mRNA skipped by the function of the cell .本発明は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の処置法に関する。具体的には、本発明は、ヒトSOD1プレmRNA内で選択的スプライシングを起こして、その結果、細胞の機能によりスキッピングされたmRNAの破壊をもたらすように適合されたアンチセンス配列の使用を実現するものである。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/