EMMANUEL PINARD,MATTHEW G. WOLL,GUANGMING CHEN,SOONGYU CHOI,AMAL DAKKA,SONG HUANG,GARY MITCHELL KARP,CHANG-SUN LEE,CHUNSHI LI,JANA NARASIMHAN,NIKOLAI NARYSHKIN,SERGEY PAUSHKIN,HONGYAN QI,ANTHONY A. TU
申请号:
MX2014007877
公开号:
MX2014007877A
申请日:
2012.12.28
申请国别(地区):
MX
年份:
2015
代理人:
摘要:
Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.Se proporcionan en la presente compuestos, composiciones de los mismos y usos con los mismos para tratar la atrofia muscular espinal. En una modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que pueden utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN2 en el ARNm que se transcribe a partir del gen SMN2. En otra modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 en ARNm que se transcribe a partir del gen SMN1. Aún en otra modalidad, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 y SMN2 en ARNm que se transcribe a partir de los genes SMN1 y SMN2, respectivamente.