THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORADO; A BODY CORPORATE
发明人:
Tomas MAJTAN,Jan, P. KRAUS,Erez M. BUBLIL,Frank GLAVIN,Marcia SELLOS-MOURA
申请号：
MX2019012347
公开号：
MX2019012347A
申请日:
2018.04.17
申请国别(地区):
MX
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides a method of PEGylating a human truncated cystathionine -synthase protein containing a mutation of a cysteine to a serine at amino acid position 15 (htCBS C15S). The htCBS C15S was PEGylated with one of 5 kDa, 10 kDa, or 20 kDa NHS ester PEG molecules. In-process monitoring of the PEGylation process was used in the method to reduce levels of unPEGylated htCBS C15S and htCBS C15S with insufficient PEGylation. Administration of the PEGylated htCBS C15S had efficacy throughout the course of treatment for homocystinuria.La presente invención proporciona un método de PEGilación de una proteína de cistationina ß-sintasa truncada humana que contiene una mutación de una cisteína a una serina en la posición de aminoácido 15 (htCBS C15S). El htCBS C15S se PEGiló con una de las moléculas de PEG de éster de NHS de 5 kDa, 10 kDa o 20 kDa. La supervisión durante el proceso del proceso de PEGilación se usó en el método para reducir los niveles de htCBS C15S sin PEGilar y htCBS C15S con PEGilación insuficiente. La administración de htCBS C15S PEGilado tuvo eficacia a lo largo del tratamiento para la homocistinuria.
