The present disclosure provides a method for treating a disease or delivering a therapeutic agent to a mammal comprising a pair of AAV inverted terminal repeats in the mammalian cisterna and / or ventricle. RAAV particles comprising a vector comprising a nucleic acid encoding a therapeutic protein inserted between the cells expressing the therapeutic agent in cells approaching cerebrospinal fluid (CSF), and in certain embodiments, into the brain For the distribution of the therapeutic agent in a manner that secretes the therapeutic agent into the CSF.本開示は、疾患を処置するか、または治療剤を哺乳動物に送達するための方法を提供し、上記方法は、上記哺乳動物の大槽および／もしくは脳室に、一対のＡＡＶ逆方向末端反復の間に挿入される治療用タンパク質をコードする核酸を含むベクターを含むｒＡＡＶ粒子を、脳脊髄液（ＣＳＦ）に接近した細胞が上記治療剤を発現し、およびある種の実施形態では、脳への分布のためにＣＳＦへと上記治療剤を分泌する様式で、投与する工程を包含する。
