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专利权人:
INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES
发明人:
SHAHROKH, ZAHRA,CALIAS, PERICLES,PAN, JING,SALAMAT-MILLER, NAZILA,TAYLOR, KATHERINE,CAMPOLIETO, PAUL,CHARNAS, LAWRENCE,WRIGHT, TERESA LEAH
申请号:
MX2013000323
公开号:
MX2013000323A
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease.La presente invención se refiere, entre otras cosas, a composiciones y métodos para suministro al CNS de enzimas lisosomales para tratamiento efectivo de enfermedades de almacenamiento lisosomal en algunas modalidades, la presente invención incluye una formulación estable para administración intratecal directa al CNS que comprende una proteína arilsulfatasa A (ASA), sal, y un tensoactivo de polisorbato para el tratamiento de Enfermedad de Leucodistrofía Metacromática.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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