BYRNE, BARRY JOHN,FALK, DARIN J.,PACAK, CHRISTINA,DERUISSEAU, LARA ROBERT,MAH, CATHRYN,FULLER, DAVID D.
申请号:
MX2014015985
公开号:
MX2014015985A
申请日:
2013.06.19
申请国别(地区):
MX
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention provides compositions and methods of use pertaining to rAAV-mediated delivery of therapeutically effective molecules for treatment of diseases such as Pompe disease. These compositions in combination with various routes and methods of administration result in targeted expression of therapeutic molecules in specific organs, tissues and cells.La presente invención provee composiciones y métodos de uso pertenecientes al suministro mediado por rAAV de moléculas terapéuticamente eficaces para el tratamiento de enfermedades como la enfermedad de Pompe estas composiciones, en combinación con varias vías y métodos de administración, resultan en la expresión dirigida de moléculas terapéuticas en órganos, tejidos y células específicas.