CATHERINE R. O'RIORDAN,LAMYA S. SHIHABUDDIN,MARCO A. PASSINI,SENG H. CHENG
申请号：
BR112015027336
公开号：
BR112015027336A2
申请日:
2013.05.01
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
Patent Summary: "Compositions and Methods for Treatment of Spinal Muscular Atrophy". The present invention provides methods for treating spinal muscular atrophy using a recombinant adeno-associated virus (raav) virus particle comprising an smn expressing transgene. In one aspect, the viral particles are administered to the spinal column or large cistern in a human subject, for example, a pediatric human subject. Viral particles comprising aav9 capsid are contemplated.resumo patente de invenção: "composições e processos para tratamento de atrofia muscular espinhal". a presente invenção provê processos para tratamento de atrofia muscular espinhal usando uma partícula viral de vírus associado-adeno recombinante (raav) compreendendo um transgene expressando smn. em um aspecto, as partículas virais são administradas na coluna espinhal ou cisterna magna em um sujeito humano, por exemplo, um sujeito humano pediátrico. partículas virais compreendendo capsídeo aav9 são contempladas.
