您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

AAV BASED VECTORS FOR GENETIC TREATMENT IN THE RETAIL AND CNS
专利权人:
ДЖЕНЗИМ КОРПОРЕЙШН
发明人:
Абрахам,Дженнифер,Лайза М.
申请号:
EA201692206
公开号:
EA201692206A1
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
EA
年份:
2017
代理人:
摘要:
This document provides improved rAAV (for example, rAAV2, rAAVrh8R, etc.) to improve the quality of gene therapy for eye disorders or CNS disorders, where rAAV contains one or more amino acid substitutions that interact with a heparan sulfate-containing proteoglycan. The present invention provides methods for improved transduction of retinal cells and methods for treating eye diseases using improved compositions based on rAAV particles. This document additionally provides for an improved recombinant adeno-associated virus (rAAV) (for example, rAAV2, rAAVrh8R, etc.) to improve the quality of gene therapy for CNS disorders. The present invention provides methods for delivering rAAV to CNS, methods for treating CNS disorders using improved rAAV particle-based compositions, and kits for delivering rAAV to CNS and / or treating a disorder on CNS.В данном документе предусмотрены улучшенные rAAV (например, rAAV2, rAAVrh8R и т.д.) для повышения качества генной терапии глазных нарушений или нарушений со стороны CNS, где rAAV содержат одну или несколько замен аминокислот, которые взаимодействуют с гепарансульфатсодержащим протеогликаном. В настоящем изобретении предусмотрены способы улучшенной трансдукции клеток сетчатки и способы лечения заболеваний глаз с помощью улучшенных композиций на основе частиц rAAV. В данном документе дополнительно предусмотрен улучшенный рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV) (например, rAAV2, rAAVrh8R и т. д.) для повышения качества генной терапии нарушений со стороны CNS. В настоящем изобретении предусмотрены способы доставки rAAV в CNS, способы лечения нарушений со стороны CNS с помощью улучшенных композиций на основе частиц rAAV и наборы для доставки rAAV в CNS и/или лечения нарушения со стороны CNS.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充