SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL (DBA SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE)
发明人:
RAWLINGS, David, J.,THOMSON, Daniel,KHAN, Iram, F.
申请号：
USUS2019/028858
公开号：
WO2019/209912A2
申请日:
2019.04.24
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Described herein are compositions, systems, and methods for treating, inhibiting, or ameliorating X-linked hyper IgM syndrome (X-HIGM) in subjects that have been identified or selected as being ones that would benefit from a therapy to treat, inhibit, or ameliorate X- HIGM. The systems include nuclease and vector donor constructs configured for co-delivery to modify endogenous CD40LG locus.L'invention concerne des compositions, des systèmes et des méthodes permettant de traiter, d'inhiber ou d'améliorer le syndrome hyper-IgM lié au sexe (X-HIGM) chez des sujets qui ont été identifiés ou sélectionnés comme étant des sujets qui bénéficieraient d'une thérapie destinée à traiter, inhiber ou améliorer le X-HIGM. Les systèmes comprennent des constructions donneuses de nucléase et de vecteur conçues pour une co-administration en vue de modifier le locus CD40LG endogène.
