מתן תוך-תיקי של רצפי חומצת גרעין מקודדים abcd1 לטיפול במחלה אדרנומיאלועצבית
- 专利权人:
- THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION
- 发明人:
- 申请号：
- IL25890418
- 公开号：
- IL258904D0
- 申请日:
- 2018.04.24
- 申请国别(地区):
- IL
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- Methods of the invention encompass delivery of nucleic acid sequences encoding ABCD1 for the treatment of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD), e.g., for Adrenomyeloneuropathy (AMN).
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
