The variant adeno-associated virus (AAV) capsid proteins provided herein have one or more modifications in amino acid sequence compared to parent AAV capsid proteins, which, when present in the AAV virion, include the unmodified parent AAV capsid protein It confers increased infectivity of one or more types of retinal cells compared to the infectivity of retinal cells by AAV virions. In addition, as described herein, recombinant AAV virions comprising variant AAV capsid proteins and pharmaceutical compositions thereof, methods of making these rAAV capsid proteins and virions, and these rAAV capsid proteins and virions in research and clinical practice Methods using ON are provided, for example, the delivery of nucleic acid sequences to one or more cells of the retina for treatment of retinal diseases and disorders.본원에 제공된 변이체 아데노-관련 바이러스(AAV) 캡시드 단백질은 모(Parental) AAV 캡시드 단백질에 비해 아미노산 서열에서 하나 이상의 변형을 가지며, 이는 AAV 비리온에 존재할 때, 변형되지 않은 모 AAV 캡시드 단백질을 포함하는 AAV 비리온에 의한 망막 세포의 감염성과 비교하여 하나 이상의 유형의 망막 세포의 증가된 감염성을 부여한다. 또한, 본원에 기술된 바와 같이, 변이체 AAV 캡시드 단백질을 포함하는 재조합 AAV 비리온 및 이의 약학적 조성물, 이들 rAAV 캡시드 단백질 및 비리온을 제조하는 방법, 및 연구 및 임상 실무에서 이들 rAAV 캡시드 단백질 및 비리온을 사용하는 방법, 예를 들어, 망막 질환 및 질병의 치료를 위한 망막의 하나 이상의 세포로의 핵산 서열의 전달이 제공된다.
