MATÉRIELS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'ATAXIA SPINOCEREBELLAIRE DE TYPE 2 (SCA2) ET D'AUTRES MALADIES OU DE TROUBLES LIÉS AU GENE DU PROTÉINE ATAXIA SPINOCEREBELLAIRE DE TYPE 2 (SCA2)
The present disclosure provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions or disorders associated with ATXN2 whether ex vivo or in vivo. For example, the present disclosure provides materials and methods for treating a patient with Spinocerebellar ataxia type 1 (SCA2). Also provided are materials and methods for editing a ATXN2 gene in a cell by genome editing. The present disclosure also provides materials and methods for altering the contiguous genomic sequence of a ATXN2 gene in a cell. In addition, the present disclosure provides one or more gRNAs for editing a ATXN2 gene. Also provided are therapeutics comprising at least one or more gRNAs for editing a ATXN2 gene. In addition, the present disclosure provides therapeutics for treating patients with a ATXN2 related condition or disorder.La présente invention concerne des matériaux et des procédés pour traiter un patient souffrant d'une ou plusieurs pathologies associées à ATXN2, que ce soit ex vivo ou in vivo. Par exemple, la présente invention concerne des matériaux et des procédés de traitement d'un patient souffrant d'ataxie spinocérébelleuse de type 1 (SCA2). L'invention concerne également des matériaux et des procédés d'édition d'un gène ATXN2 dans une cellule par édition génomique. La présente invention concerne également des matériaux et des procédés de modification de la séquence génomique contiguë d'un gène ATXN2 dans une cellule. En outre, la présente invention concerne un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène ATXN2. L'invention concerne également des agents thérapeutiques comprenant au moins un ARNg ou plus pour l'édition d'un gène ATXN2. De plus, la présente invention concerne des agents thérapeutiques pour traiter des patients atteints d'une affection ou d'un trouble lié à ATXN2.
